Les autorités sanitaires américaines ont annoncé jeudi autoriser la commercialisation d’une thérapie génique inédite contre une forme de surdité génétique, une avancée majeure qui pourrait ouvrir la voie à d’autres traitements des déficiences auditives.
Développé par la société de biotechnologie américaine Regeneron Pharmaceuticals, le traitement nommé Otarmeni cible une forme rare de surdité liée à des mutations du gène OTOF, responsable d’une protéine essentielle à la transmission des signaux auditifs de l’oreille interne au cerveau.
Cette pathologie n’affecte qu’environ 50 nouveau-nés par an aux États-Unis, mais représente une part importante des surdités précoces d’origine génétique.
Le traitement pourra être proposé aux enfants comme aux adultes souffrant de surdité sévère à profonde liée à ce gène.
Administrée en une seule injection dans l’oreille par un chirurgien, cette thérapie constitue une première dans ce domaine médical.
L’essai clinique mené sur 20 patients âgés de 10 mois à 16 ans a montré une amélioration notable de l’audition chez au moins 80% des participants après quelques mois.
L’Agence américaine du médicament, la Food and Drug Administration, a accordé une autorisation accélérée, saluant une avancée pouvant «marquer une nouvelle ère» dans le traitement des surdités génétiques.
Alors que les thérapies géniques sont généralement très coûteuses, Regeneron a annoncé vouloir proposer ce traitement gratuitement aux patients américains éligibles, une décision rare dans ce secteur.
Pour de nombreuses familles, cette innovation représente un espoir concret de rétablir une audition naturelle chez des enfants jusque-là privés de sons.
AFP
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